Sono affetti da una rara forma di distrofia retinica ereditaria, hanno 8 e 9 anni, ciechi dalla nascita. Ma da oggi vedono. Riescono addirittura a giocare a calcio liberamente. Grazie a una tecnica rivoluzionaria eseguita per la prima volta nella Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania, Luigi Vanvitelli.
La malattia è causata da mutazioni in un gene chiamato RP65 e la terapia, sviluppata da Novartis, fornisce una copia funzionante di questo gene. I risultati ottenuti con la nuova metodologia, denominata “Luxturna”, sono stati illustrati da Francesca Simonelli, direttrice della Clinica oculistica dell’ateneo, nel corso di un incontro a cui hanno preso parte anche: Giuseppe Paolisso, Rettore dell’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli; Antonio Giordano- Direttore Generale AOU Luigi Vanvitelli; Francesca Simonelli, Direttrice della Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli; Maria Vittoria Montemurro – Direttore Sanitario AOU Luigi Vanvitelli; Giuseppe Limongelli – Direttore Centro Coordinamento Malattie Rare Regione Campania; Alberto Auricchio – Istituto Telethon di genetica e medicina (Tigem); Michele Della Corte, Responsabile Chirurgia vitreoretinica AOU Luigi Vanvitelli; Rosa Annibale, Responsabile Farmacia AOU Luigi Vanvitelli; Assia Andrau, Presidente Retina Italia Onlus Associazione pazienti con distrofie retiniche; Fulvio Luccini, Patient Access Head Novartis.
Napoli, due bimbi ciechi tornano a vedere grazie a terapia genica
I risultati ottenuti con la nuova metodologia, denominata "Luxturna", sono stati illustrati da Francesca Simonelli, direttrice della Clinica oculistica dell'ateneo