Malattia di Crohn, poco meno di 5.000 pazienti in Campania ma il dato è sottostimato: in arrivo nuove cure

La malattia di Crohn è una malattia infiammatoria cronica intestinale (MICI) ad etiologia non definita: in Campania sono presenti circa 5 mila pazienti ma esiste un sommerso causato dal mancato riconoscimento e dal ritardo diagnostico

“In Regione Campania si stima vivano poco meno di 5.000 persone con malattia di Crohn, ma il dato è sottostimato, principalmente – spiega Fabiana Castiglione, professore associato di Gastroenterologia e direttore UOSD Terapie avanzate delle MICI  dell’AOU “Federico II” di Napoli – a causa della mancanza di un registro di patologia. La malattia di Crohn è multifattoriale e si può manifestare anche in età giovanissima, con una sintomatologia più subdola rispetto a quella riferibile alla colite ulcerosa. Può presentarsi con sintomi molto diversi da paziente a paziente: oltre a dolore addominale, diarrea cronica, sintomi notturni, calo ponderale e urgenza intestinale, possono esserci manifestazioni extraintestinali (artriti, manifestazioni cutanee o oculari) e, nel 25-30 % dei pazienti, presenza di malattia perianale (ragadi, fistole, ascessi). Sintomi invalidanti che possono portare i pazienti a isolamento sociale e perdita di produttività. In Campania – continua Castiglione – c’è massima attenzione alla diagnosi precoce, fondamentale per introdurre la terapia in maniera appropriata e tempestiva, attraverso un iter diagnostico ben definito basato su sintomatologia, esami ematochimici, fecali e strumentali. I farmaci dell’ultimo ventennio, ovvero i biotecnologici, hanno rivoluzionato la terapia e oggi offrono la possibilità di bloccare l’evoluzione della malattia prima che insorgano complicanze che richiedono l’intervento chirurgico. In questo scenario entra in gioco mirikizumab che consente una chance di terapia in più per i pazienti che hanno una malattia in fase attiva; un trattamento efficace con un profilo di sicurezza molto buono, sia nei pazienti giovani che nei pazienti di maggiore età”.

La malattia di Crohn

La malattia di Crohn è una delle principali Malattie Infiammatorie Croniche Intestinali (MICI); si stima colpisca in Italia circa 100.000 persone, con esordio soprattutto in età giovanile, tra i 15 e i 40 anni, sebbene possa manifestarsi a qualunque età, anche pediatrica. È associata a progressivo danno intestinale, disabilità e peggioramento della qualità di vita. La Regione Campania ha approvato un PDTA delle malattie infiammatorie croniche intestinali e sta per configurare una rete regionale delle strutture che si impegnano nella diagnosi e cura di queste complesse malattie. E’ continua l’evoluzione delle terapie biotecnologiche nelle malattie infiammatorie croniche  intestinali con farmaci con target sempre più specifico.

Approvazione di mirikizumab

Recentemente la Commissione Europea (CE) ha approvato mirikizumab (Lilly) antagonista della subunità p19 dell’interleuchina-23 (IL-23p19), per il trattamento della malattia di Crohn in fase attiva moderata-grave nei pazienti adulti che hanno avuto una risposta inadeguata, hanno perso la risposta o sono risultati intolleranti alla terapia convenzionale o a un trattamento biologico. Mirikizumab era già stato approvato nel 2024 in Italia dall’AIFA come trattamento per gli adulti con colite ulcerosa attiva. Mirikizumab agisce nel ridurre l’infiammazione del tratto gastrointestinale prendendo di mira una proteina specifica, l’interleuchina-23p19, fattore chiave dell’infiammazione intestinale e rappresenta un trattamento efficace con un profilo di sicurezza ottimo a qualsiasi età, sia nei pazienti giovani che nei pazienti di maggiore età.

“L’approvazione di mirikizumab da parte della CE rappresenta un importante avanzamento nella gestione della malattia di Crohn – spiega la professoressa Castiglione – offrendo ai pazienti un trattamento mirato in grado di migliorare significativamente la loro qualità di vita. Molti pazienti non raggiungono la remissione completa, nonostante i trattamenti, o non mantengono la malattia sotto controllo a lungo: fino al 40% dei pazienti non risponde ai farmaci inibitori del TNF e il 50% di quelli che ottengono risultati quando iniziano il trattamento perdono i benefici nel corso del primo anno di cure”.

Studio VIVID-1

La decisione della CE fa seguito al parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) nel dicembre 2024  e si basa principalmente sui risultati dello studio randomizzato controllato con placebo di fase 3 VIVID-1, i cui risultati mostrano che i pazienti trattati con mirikizumab hanno riscontrato un miglioramento significativo sia della remissione clinica (54,1% vs 19,6% di pazienti trattati con placebo) sia della risposta endoscopica a un anno. Mirikizumab è attualmente in fase di studio anche nel VIVID-2, che valuta l’efficacia e la sicurezza del farmaco fino a tre anni in adulti con malattia di Crohn da moderata a severa.  Lo studio VIVID-2 evidenzia l’efficacia di Mirikizumab nei pazienti con due anni di trattamento continuo: tra coloro che hanno raggiunto una risposta endoscopica dopo un anno nello studio VIVID-1, oltre l’80% ha mantenuto la risposta endoscopica. Inoltre, quasi il 90% dei pazienti che ha ottenuto risposta clinica ed endoscopica dopo un anno in VIVID-1, ha mantenuto la remissione clinica nel secondo anno di trattamento nel VIVID-2.

Lo studio VIVID-1 ha inoltre messo in evidenza come il 32,5% dei pazienti trattati con mirikizumab abbia ottenuto un miglioramento della risposta endoscopica a tre mesi (rispetto al 12,6% con placebo), un risultato importante nel trattamento di una patologia che ha un impatto significativo sulla vita dei pazienti. L’estensione dell’indicazione di mirikizumab per la malattia di Crohn, dopo l’approvazione in Europa e in Italia per il trattamento della colite ulcerosa da moderata a grave nei pazienti adulti, è un passo in avanti nel percorso di Lilly al fianco delle persone che vivono con Malattie Infiammatorie Croniche intestinali.

Castiglione: “Nel nostro Centro seguiti oltre 7000 pazienti MICI”

“Nel nostro Centro – conclude Castiglione – sono seguiti oltre 7000 pazienti affetti da MICI nel segno della multidisciplinarietà con un team di gastroenterologi, chirurghi, radiologi, reumatologi, nutrizionisti, dermatologi e pediatri. Con questi ultimi si è costituito da oltre 10 anni un ambulatorio specifico per la transizione per i pazienti che nella AOU Federico II per età passano dalla gestione pediatrica a quella dell’adulto. Con reumatologi e dermatologi si lavora invece con un  ambulatorio condiviso per le patologie immunomediate associate alle MICI.  Il modello è quello della presa in carico globale per malattie che coinvolgono tanti organi e apparati.

La cronicità di queste malattie che persistono per tutta la vita del paziente richiede attenzione alla continuità assistenziale. Nel nostro Centro abbiamo da anni attivo un call center giornaliero dove i pazienti possono facilmente segnalare le loro necessità, gli ambulatori di televisita e si stanno preparando in Regione percorsi di continuità territoriale che coinvolgono i centri più piccoli territoriali e la medicina generale”.